“十五五”规划重点赋能、监管持续健全，CGT在规范中加速前行
21世纪经济报道记者 闫硕
日前，工业和信息化部等十部门公布《医药工业发展“十五五”规划》，明确到2030年，我国生物医药研发应用稳居世界前列，创新驱动效能充分释放，重点领域关键核心技术实现系统性突破。生物医药产业加速成为国家新兴支柱产业。
其中，细胞与基因治疗（CGT）药物被列入重点创新领域和产品名录。作为继小分子、大分子药物之后的新一轮医药革命，CGT技术开启了全新疾病治疗范式。据21世纪经济报道记者初步统计，国内至少已有11款相关药物获批上市，包括9款CAR-T细胞治疗药物、1款干细胞治疗药物与1款基因治疗药物。
在产业加速创新的同时，行业监管体系持续完善。国务院发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（下称818号令）已于今年5月1日正式施行；海南乐城近期就生物医学新技术转化应用暂停及退出细则征求意见，明确项目暂停、退出全流程规则。
当前，全球及国内CGT行业发展已进入关键转折期。在日前举办的2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会上，多位受访专家向21世纪经济报道记者表示，过去十年，国内外细胞与基因治疗产业均步入快速成长阶段。作为新兴技术，CGT的快速发展也对行业精细化监管能力提出了更高要求。
支付端仍有待突破
近年来，细胞与基因治疗作为医学领域的革命性技术，持续拓展人类疾病治疗的认知边界，为诸多传统药物难以攻克的疾病带来功能性治愈的希望，具备较高的临床应用价值。
在CSGCT大会现场，君联资本执行董事、CSGCT联盟副主席戚飞向21世纪经济报道记者表示，相较于小分子、大分子、多肽等成熟生物医药品类，细胞与基因治疗产业仍属于年轻赛道，整体处于早期发展阶段，但行业增长动能强劲，已全面驶入发展快车道。目前，全球已有上百款CGT新药获批上市，国内获批产品数量也已突破10款。
行业研发管线数据直观印证了赛道热度。截至今年3月底，全球CGT活跃在研产品共计7385款，其中排名前三的类别为：T细胞治疗2957款，占比40%；经典基因治疗1482款，占比20%；干细胞治疗851款，占比12%。
从地域分布来看，全球CGT研发高度集中，美国拥有2724款在研产品，占比约37%；中国拥有2623款，占比约36%。欧洲、韩国、日本组成行业第二研发梯队，分别拥有976款、394款、248款在研产品，占比依次为13%、5%、3%。
为持续推动CGT赛道高质量发展，日前公布的《医药工业发展“十五五”规划》将细胞与基因治疗药物列入重点创新领域和产品。
同时提出，针对实体瘤、自身免疫性疾病及遗传性疾病等，重点开发靶向新靶点的新型CAR-T细胞治疗产品、通用型CAR-T细胞治疗产品、体内基因编辑CAR-T细胞治疗产品、多功能诱导干细胞（iPSC）治疗产品等。重点发展用于体内基因递送的腺相关病毒（AAV）载体及用于体内核酸药物递送的脂质纳米颗粒（LNP）等递送系统。
戚飞表示，我国已将生物医药产业定位为未来支柱产业，政策红利持续释放，将全方位赋能CGT行业发展。此次《医药工业发展“十五五”规划》的精准布局，恰逢CGT行业发展关键窗口期，后续伴随各类配套细则陆续落地，将进一步激活产业活力，规范行业发展。未来，本土创新成果将持续走向全球，跨国产业合作也将愈发常态化。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸向21世纪经济报道记者表示，在CGT行业发展中，支付体系是至关重要的一环。国内创新药企研发执行力强，同时具备成本与速度优势，叠加国内新药审评效率较高，一款新药从研发到商业化主要的卡点在于支付端。
“客观来看，国家层面的政策供给其实并不少，一直在出台各类举措鼓励医药创新，但支付配套仍有待补齐。”肖啸补充道，细胞与基因治疗产品定价大多达到百万元级别，很多属于一次性给药疗法。因此，医保、商保等支付方可以综合新药研发成本、临床效果等因素，强化对相关产品的支持。
北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski在CSGCT大会主题演讲中也提及，基因治疗未来面临的不再是技术问题，而是如何支付、如何让更多患者用得起。
多方协作推动行业发展
“谈及细胞与基因治疗这一赛道，就绕不开IIT，即研究者发起的临床研究。2017年，南京传奇与强生就CAR-T项目达成的跨国合作，正是依托国内探索性临床研究实现加速发展的典型案例。”戚飞表示，这类研究，可以让部分前沿、复杂的新技术更早进入探索阶段，尤其惠及那些缺乏有效治疗手段的重症患者。
他进一步指出，这类研究天然伴随风险，研究进程既有突破也不乏挫折。这就需要统筹科学研判、临床伦理审查与监管规制，整套运行体系具备较高的复杂性。
今年5月1日，国务院818号令正式施行，为我国CGT等生物医学新技术搭建顶层监管框架，厘清临床研究阶段准入、风险管控等监管权责。
肖啸表示，IIT对中国生物药产业起到了巨大的推动作用。但在818号令实施前，部分药企、医院也出现了急功近利的现象。由于IIT研究直接产出人体临床数据，相关成果有机会发表在顶级期刊，临床医生具备较强的研究动力。
“企业在开发药物的过程中，必须做好质量把控。医生对试验药物并不熟悉，对药物不良反应也缺乏足够了解。如果企业不能提供配套支持、做好风险把控，就容易出现试验不合规，甚至未完成独立安全性评估就开展人体试验的情况。818号令的出台，能够清理掉这批打擦边球、钻规则空子的主体。”肖啸说。
戚飞认为，药物研发面对的是患者，关乎真实生命。创新药物及相关产品的研发要有足够耐心，也必须审慎行事。政府着眼的是行业长远发展，而非一味求快。818号令本质上是希望推动整个临床评估工作更加合规、更加高效。
“我们可以承担科学层面的风险，但不能去触碰伦理、流程层面的风险。818号令的落地执行还需要开展大量工作，需产业界、医疗机构以及监管机构多方协同推进，深挖问题根源，解决合规与流程上的各类问题，进而推动科学探索迈向新阶段。”戚飞说。
拜耳高级副总裁、全球公共事务、可持续发展与内部参与及首席卫生公平官Claus Runge表示，CGT面临复杂性高、制造成本高、可及性框架不完善等挑战，没有单一机构能独自成功，需要科学、监管、产业与资本协同。
可以预见，在政策赋能提速、监管规范护航、多方协同破局的趋势下，中国CGT产业将在创新迭代与合规发展的平衡中迈向高质量发展新阶段。
（作者：闫硕 编辑：季媛媛,骆一帆）
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