达唯珂®折戟，创新药研发安全红线再敲警钟
21世纪经济报道记者 闫硕
在国内获批仅一年，和黄医药代理的肿瘤药品达唯珂®（他泽司他）便宣告撤市，引发市场广泛关注。
3月9日晚间，和黄医药发布公告称，已在中国内地、香港及澳门启动达唯珂®撤市及产品召回程序，并同步停止所有正在进行的他泽司他的临床试验。此次调整源于，原研企业益普生通知将在美国自愿撤市该药品，并同步停止相关临床试验，和黄医药随即响应。
与此同时，国家医保局发布公告，自2026年3月9日起，撤销氢溴酸他泽司他片在全国各省级医药采购平台挂网，并根据企业申请，将氢溴酸他泽司他片移出《商业健康保险创新药品目录（2025年）》。
达唯珂®由法国药企益普生旗下Epizyme开发，为全球同类首创的EZH2甲基转移酶抑制剂。该产品于2020年通过美国 FDA（美国食品药品监督管理局）加速批准程序获批单药疗法；2025年3月，以进口药身份获国家药监局附条件批准，用于治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。
商业化层面，达唯珂®销售额自2025年7月起开始在国内持续增长，正处于放量关键阶段。和黄医药不久前发布的2025年财报显示，其国内已上市的四款药品中，仅达唯珂®实现增长，且增幅达158%。
一款刚迎放量期的创新药骤然折戟，既折射出新药研发与商业化的残酷不确定性，也让身处转型关键期的和黄医药，面临更严峻的增长考验。
潜在风险较大
滤泡性淋巴瘤（FL）是一种常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型，中国FL发病率占B细胞NHL的8%-23%，远远低于欧美国家，其中约20%-25%患者为EZH2突变型。目前，我国EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者数量约500~600例/年。
有文献显示，EZH2突变状态预示着更差的临床结局。FL不可治愈，容易反复复发且侵袭性逐渐增加，预后及长期生存率越来越差。对于经历多线治疗的复发或难治性FL患者，其治疗目标为尽可能降低治疗不良反应，维持患者生活质量及延长患者接受后线抗肿瘤治疗时间。
达唯珂®是全球首个且唯一获批用于滤泡性淋巴瘤的口服EZH2抑制剂。临床数据显示，其单药治疗EZH2突变阳性R/R FL的客观缓解率（ORR）达63.6%，中位无进展生存期（PFS）达15.4个月，单药疗效与泽布替尼联合奥妥珠单抗（ZO）方案相当，并获得国内外多项临床指南推荐。
凭借明确的临床价值，达唯珂®在全球及中国市场稳步推进商业化：2020年，该药在美国获批；2021年，和黄医药与Epizyme达成战略合作，负责达唯珂®在中国内地、香港、澳门和台湾地区的研究、开发、生产及商业化。
2022年5月，达唯珂®获批在海南先行区使用；2024年5月在中国香港获批；2025年3月正式获国家药监局附条件批准，成为和黄医药首款商业化血液肿瘤药物，并于同年7月开出国内首张处方。
市场曾对其寄予较高期待。截至2024年底，即便在国内尚未正式获批，达唯珂®已进入近50个城市的补充医疗保险报销范围。上市首年，该药同步申报2025年国家基本医保目录与首版商保创新药目录，并成功纳入商保创新药目录，市场准入步伐持续提速。
然而，这一上升曲线被一项关键临床试验骤然打断。
3月9日，益普生官网发布信息，根据SYMPHONY-1 Ib/III期临床试验（评估他泽司他联合来那度胺+利妥昔单抗（R²方案）对比单用R²方案治疗滤泡性淋巴瘤）的最新数据，独立数据监察委员会（IDMC）建议，基于继发性血液系统恶性肿瘤的不良事件，该治疗方案对患者的潜在风险可能超过潜在获益。
受此影响，益普生立即启动达唯珂®在全球的撤回工作，涵盖滤泡性淋巴瘤（FL）和上皮样肉瘤（ES）两项适应症。
与此同时，公司已启动相关程序，停止SYMPHONY-1试验中所有在组患者的他泽司他治疗。所有受试者将转为标准治疗，即仅接受来那度胺联合利妥昔单抗治疗。该研究将继续开放，从而继续对所有受试者进行长期安全性随访，但将不再纳入新的患者。益普生同时终止所有正在开展的他泽司他临床试验及扩展用药项目。
益普生研发执行副总裁Christelle Huguet博士表示：“尽管这一结果令人极为遗憾，但患者的安全始终是我们的首要考虑。这项验证性研究的最新数据显示，其安全性特征不如此前临床评估中观察到的结果。我们将与研究者和临床团队紧密协作，支持患者完成后续治疗过渡与相关安排。”
影响几何？
一款创新药的全球撤市，对患者群体与涉事企业均将产生直接且深远的影响。
从患者端来看，FL是一种惰性淋巴瘤亚型，具有长期病程、不可治愈、反复复发、需要多线治疗的特点。EZH2突变阳性R/R FL目前国内尚无标准治疗方案，医保目录内亦无同机制、同适应症的替代药物。
据和黄医药2025年国家医保药品目录调整申报材料显示，目前临床以免疫联合小分子药物或小分子药物为主，但普遍存在不良反应发生率高、患者停药率偏高的问题，用药安全性与生活质量仍有较大提升空间。
具体来看，泽布替尼联合奥妥珠单抗主要不良反应是出血，增加感染风险，增加输注反应和激活慢性病毒等；林普利塞有感染性肺炎/间质性肺病/感染/腹泻等黑框警告。此外，苯达莫司汀联合利妥昔单抗方案（BR）的主要不良反应是骨髓抑制，增加感染风险，增加输注反应和激活慢性病毒；此前新获批的双抗类药物莫妥珠单抗，由于细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应发生率高而被列入黑框警告，其输注剂量需要频繁调整。
而此前填补EZH2突变阳性R/R FL精准治疗空白的达唯珂®，中国和全球说明书均无黑框警告，不良反应以1-2级为主，≥3级不良反应发生率低，主要为血小板减少、中性粒细胞减少、贫血等（发生率均不超过5%），患者耐受性良好，安全可控。
此次产品撤市、相关临床试验全面终止后，该细分领域精准治疗方案的空白将再次凸显，临床未满足需求亟待新一代创新药填补。
从企业层面看，益普生与和黄医药均表示，本次撤市预计不会影响公司的财务指引。
但从长期看，该产品的撤市会给和黄医药带来较为直接的冲击，其正处于快速放量阶段的重要增长产品就此折戟。目前，和黄医药共有4款药物在国内获批上市，分别为呋喹替尼、索凡替尼、赛沃替尼及他泽司他，其中呋喹替尼已在全球 39 个国家和地区获批或上市。
业绩层面，和黄医药已连续两年承压。2024年，公司营收6.30亿美元，同比下滑24.80%；2025年总收入5.49亿美元，同比下滑12.96%。这一下滑并非单一产品失利所致，而是多重因素叠加下的结构性调整。
2025年，和黄医药肿瘤/免疫业务综合收入为2.86亿美元，同比下降21.44%，主要受中国境内三款核心产品销售疲软拖累。爱优特®（呋喹替尼）在中国市场销售额为1.001亿美元，同比下降13%；苏泰达®（索凡替尼）销售额为2700万美元，同比下降45%；沃瑞沙®（赛沃替尼）销售额为2890万美元，同比下降36%。
在此背景下，达唯珂®（他泽司他）是公司为数不多实现逆势高增长的品种，2025年收入250万美元，同比大增158%，正处于市场爬坡关键期，尽管当前营收贡献占比有限，但长远看和黄医药失去了这一重要的增长支撑。
整体而言，和黄医药正加速向创新转型。2025年4月，公司以6.085亿美元现金出售上海和黄药业45%股权，仅保留5%股权，全面聚焦创新药研发。同时，公司重点布局的ATTC（抗体靶向偶联药物）平台已进入临床试验阶段，目前正与多家跨国药企洽谈平台授权合作，有望成为未来新的增长支撑。
而在这一过程中，安全始终需要企业摆在首位。于整个创新药行业而言，安全底线与临床价值的平衡，始终是不可逾越的核心命题。
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