单瓶定价超9万元，信念医药首款基因治疗药物贵不贵？
中新经纬7月25日电 (王玉玲)中新经纬从信念医药获悉，该公司首款血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液定价近期出炉，单瓶费用为9.3万元/瓶(2ML)。具体用药量(瓶数)根据说明书按照患者体重计算，一位70KG的患者大约处方用量是44瓶，医生会通过医疗的处理最终一次性输注完成治疗。
中新经纬以此计算，患者使用44瓶波哌达可基注射液对应价格为409.2万元。信念医药表示，患者可以参与血友病慈善援助项目，上述总价格并非患者最终自费。信念医药与北京病痛挑战公益基金会携手开展慈善赠药项目，向符合项目条件的援助对象援助波哌达可基注射液。针对符合申请条件且审核通过后成功入组的血友病B患者，根据医嘱进行单次治疗过程中，自费购买30瓶药品后，之后的治疗药物将由此公益项目免费援助。
信念医药称，经过慈善资助后，患者自付的治疗费用最高不会超过279万元。
公开资料显示，血友病是一种通过X染色体遗传的出血性疾病，患者天生缺少凝血因子，就像体内缺少了止血的“维修工人”，导致血液难以正常凝固。这种情况下，患者从出生开始就容易出现异常出血，这种状况会伴随一生。血友病分为血友病A(占80%～85%)和血友病B(占15%～20%)，分别由凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏引起。
目前，全球范围内已有多款血友病基因治疗产品获批上市，单次治疗费用普遍超过千万元。在美国获批的血友病B基因治疗药物Hemgenix(由荷兰生物技术公司uniQure开发，澳大利亚医疗健康公司CSL Behring负责该药物的市场营销)美国市场定价为350万美元/剂(按当前汇率计算约合人民币2506万元，下同)；血友病A基因治疗药物Roctavian(由美国生物医药公司BioMarin Pharmaceutical开发)在美国市场定价为290万美元/剂(约合人民币2076万元)。
2023年，武田中国与信念医药达成合作，获得信念医药在研产品BBM-H901注射液(即波哌达可基注射液)在中国部分地区的商业化经营许可。
信念医药向中新经纬表示，武田中国与信念医药正在积极协同多方力量探索通过多元支付、疗效保险等模式，进一步改善患者可及性。
武田制药全球总裁兼首席执行官卫博科此前接受中新经纬采访时表示，非常看重信念医药的基因疗法的突破性技术，信念医药的在研产品很有可能是中国市场第一款真正意义上的基因疗法。武田在中国有非常强大的商业化能力。有信心利用武田在罕见病领域的知识和专长，把这一创新的基因疗法惠及到中国的患者。
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责任编辑：罗琨 李中元
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