创新药在华首发 针对 “秒睡”罕见病
中新网广州7月23日电 (记者 蔡敏婕)国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序批准1类创新药奥普雷顿片上市，这是中国首个获批用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂，用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病(Narcolepsy Type1，NT1)患者。该药品上市为患者提供新的治疗选择。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病。该病分为1型和2型两种亚型，这种罕见病的主要症状是难以遏制地瞌睡，患者会在说话、吃饭、聊天时，突然“秒睡”，它是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒，核心病因在于下丘脑负责调控睡眠——觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠——觉醒状态不稳定。
患者不仅会出现典型的日间过度思睡，还可能反复发生猝倒(即在情绪波动时突然失去肌张力)；夜间睡眠往往呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状；长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。
据了解，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》。尽管它是一个罕见病，但是由于现在认识不足，诊断条件有限，患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。
“长期以来，1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物。”北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳表示，此次获批意味着1型发作性睡病治疗模式迎来了重大转变，标志着治疗正从“以对症治疗为主”迈向“针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗”的新阶段。临床研究表明，这一机制驱动的创新疗法有望改善广泛疾病症状，并有助于提升患者的日常功能和生活质量。(完)
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