中国基因疗法定价全球最低，为何国外患者仍犹豫？
21世纪经济报道记者 闫硕
近日，在2026年血友病交流与发展大会上，疼痛挑战公益基金会信息研究总监郭晋川表示：“我们基于中国基因疗法访谈了一些国外患者，主要是5个问题，包括你知道不知道中国有基因疗法，对中国基因疗法的一些看法，有什么样的顾虑，你觉得中国的基因疗法定价大概是多少比较合适，以及你是否愿意来中国接受基因疗法。”
他指出：“后来我们发现大家对于中国的基因疗法的认识其实是很有限的，有些患者是基于之前参与过WFH（世界血友病联盟）的一次聚会，才对中国基因疗法有一些了解。同时，大家对于中国的基因疗法还是很有信心的，很多病友提到中国的医学技术发展是日新月异的，就亚洲国家乃至全世界来讲都是一个非常领先的角色，对于中国基因疗法也很有信心。”
但是，有信心和愿意来治疗是两个概念，来医院治疗，他们会有一些问题。
郭晋川指出，第一是关于长期的安全性和有效性的问题，他相信不只是国外的患者，国内的患者也有这个问题；
第二是费用的问题，中国的治疗费用可能跟美国的250万美元、350万美元相比，价格已经是“地板价”了，但是根据调研情况看，在东南亚的中高收入国家，治疗费用最多也就是85万元，这是患者自认为能承受的极限；
第三，他们对于接受治疗之后的问题有很多未知，一方面在于如果基因治疗无效，是不是还能够回归常规的治疗，会不会有一些后续的治疗问题，另一方面，他们回去之后随访怎么解决，本土的一些医疗机构有没有能力开展基因治疗后的随访工作，是不是需要每年或者定期来中国；
另外一个很现实的问题是，在部分高保障国家的患者，当地不用花钱就可以获得非因子治疗，或其他一些比较主流的创新疗法，没必要花这么多钱到中国来接受一个新的基因治疗产品。
“我们核心观点是，希望中国的基因疗法能够更好惠及全球患者。”郭晋川说。
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