于清明、吴焕淦：统筹推进罕见病“孤儿药”法规建设
于清明代表
吴焕淦代表
今年全国两会期间，罕见病成为多位代表委员热议的话题之一。记者采访了两位向大会提交相关建议的代表，他们向记者介绍了围绕统筹推进罕见病“孤儿药”立法、建立罕见病药品白名单制度等方面建言献策的情况。
罕见病又被称作“孤儿病”，专门用于治疗和控制罕见病的药物也被称作“孤儿药”。全国人大代表，国药集团国药控股股份有限公司党委书记、董事长于清明告诉记者，实际上，在我国，罕见病并不“罕见”，我国罕见病患者的总数不低于2000万人，是一个庞大的患者群体。
近年来，我国逐步重视罕见病防治。2018年5月，国家卫健委等部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次将121种罕见疾病以目录形式向社会公示。2023年9月，又发布了《第二批罕见病目录》，罕见病目录病种从121种增加至207种。
“罕见病目录不是法规，而是一个政策性的指引，没有强制性约束力。目前，我国已发布不少有关罕见病和‘孤儿药’的政策，但全国范围内尚未有省份针对罕见病‘孤儿药’进行立法。”对此，全国人大代表、上海中医药大学上海市针灸经络研究所所长吴焕淦建议，推进罕见病“孤儿药”立法调研，丰富罕见病“孤儿药”相关法律法规。通过摸排罕见病医疗数据，关注罕见病跨地区就医相关信息，组织法学、医学、卫生管理等多学科专家研判，并依托现有的国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会等，定期组织专家咨询。在相关医院科室推广统一的罕见病注册系统，广泛收集掌握罕见病信息的基础项，将政策制定与实际情况结合，以解决罕见病和“孤儿药”存在的问题。
“在前期工作完备的基础上，整合力量统筹推进罕见病‘孤儿药’法规建设。可在一些基础好、法规环境具有优势的地方开展试点。”吴焕淦代表进一步建议。
为使有需要的患者进一步获得治疗机会，于清明代表向大会提出了多项建议，一是在罕见病药品保障先行区开设罕见病药品白名单，扩大未在中国注册罕见病药品的特许进口使用范围，使有需要的患者能够及时获得药物治疗，并降低患者负担。二是扩大试点企业范围，让更多具有罕见病药品海外采购渠道的优质企业参与罕见病药品保障先行区试点工作，畅通跨境医药贸易采购供应链，让患者有药可用且有药可选。三是建设罕见病国际诊疗机构，增加诊疗资源，提高疑难复杂罕见病诊疗能力，使患者能够获得先进的诊疗服务，方便患者用药及复诊。
（来源：检察日报·法治中国两会特刊 记者：杨璐嘉）
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