全球首创干细胞疗法即将在日本获批
据《自然》报道，近日，日本厚生劳动省已支持两种首创疗法在今年3月有条件上市。但部分研究人员指出，这两种应用了重编程干细胞技术的疗法——Amchepry和ReHeart，尚未达到成熟阶段。
由日本住友制药公司与Racthera公司联合研发的用于帕金森病治疗的Amchepry疗法，目前已在7名患者身上进行了试验；日本Cuorips公司研发的用于治疗重度心力衰竭的ReHeart疗法，已应用于8名患者。
“这是一项高风险的、需要监管的试验。”美国加利福尼亚大学戴维斯分校的干细胞研究专家Paul Knoepfler说，试验还需要在更大范围展开以确保这些疗法安全、有效。“目前看到的数据令人鼓舞，但讨论这类产品的商业化还为时尚早。”
再生医学领域的研究人员致力于利用干细胞培育替代细胞，以治疗多种疾病。2006年，日本京都大学的山中伸弥与高桥和利提出将成熟细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞）的简易方案，开辟了可转化为多种细胞类型的新细胞来源。山中伸弥因此荣获2012年诺贝尔生理学或医学奖。
运用该技术，研究人员开发出Amchepry疗法，其流程包括采集志愿者的血液细胞，将其重编程为iPS细胞，再诱导重编程细胞转化为产生多巴胺的祖细胞。随后，神经外科医生将这些细胞移植到帕金森病患者脑部进行技术验证。
Amchepry目前已完成小规模Ⅰ/Ⅱ期临床试验，主要评估这一疗法的安全性。研究人员2025年报告称未出现严重副作用，至少4名受试者表示震颤等症状得到缓解。
ReHeart同样是利用志愿者iPS细胞，但后者经分化变为了心肌细胞，然后被培养成含1亿个细胞的硬币状组织。这些组织被移植到缺血性心肌病患者的心脏中，以促进心血管修复。
研究人员2025年向美国胸外科协会报告称，在一项小型Ⅰ期试验中，ReHeart显示出安全性，并有帮助部分参与者提升身体活动能力的迹象。
日本千叶县一所医院的骨科医生Hiroshi Kawaguchi认为，这两种药物的临床数据“非常匮乏”。他表示，试验的规模均不足以评估风险，且试验缺乏对照组，无法准确判断疗效。
然而，在日本，完成探索性临床试验的再生医疗产品可获得“有条件且限时”的批准。厚生劳动省专家小组已建议对这两种疗法给予此类许可，预计最早将于3月正式获批上市。
随后，制药商、保险公司和医疗机构将共同确定产品价格，由保险方和患者共同承担费用。企业可在7年内向特定人群销售产品，并在此期间持续追踪患者反应以评估安全性和有效性。
Kawaguchi认为，这种监管模式将药物研发的资金与伦理成本转嫁给了患者、纳税人和保险公司，同时削弱了临床数据的质量。
他补充说，这些疗法也可能存在风险。一些研究人员担心重编程后的细胞可能转化为肿瘤。Amchepry和ReHeart均需侵入性手术移植，而且患者后续需服用免疫抑制剂，以防止志愿者来源的细胞被身体排斥。“我支持iPS细胞的研究，但对缺乏充分证据就过早商业化持质疑态度。”Kawaguchi说。（文乐乐）
据《自然》报道，近日，日本厚生劳动省已支持两种首创疗法在今年3月有条件上市。但部分研究人员指出，这两种应用了重编程干细胞技术的疗法——Amchepry和ReHeart，尚未达到成熟阶段。
由日本住友制药公司与Racthera公司联合研发的用于帕金森病治疗的Amchepry疗法，目前已在7名患者身上进行了试验；日本Cuorips公司研发的用于治疗重度心力衰竭的ReHeart疗法，已应用于8名患者。
“这是一项高风险的、需要监管的试验。”美国加利福尼亚大学戴维斯分校的干细胞研究专家Paul Knoepfler说，试验还需要在更大范围展开以确保这些疗法安全、有效。“目前看到的数据令人鼓舞，但讨论这类产品的商业化还为时尚早。”
再生医学领域的研究人员致力于利用干细胞培育替代细胞，以治疗多种疾病。2006年，日本京都大学的山中伸弥与高桥和利提出将成熟细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞）的简易方案，开辟了可转化为多种细胞类型的新细胞来源。山中伸弥因此荣获2012年诺贝尔生理学或医学奖。
运用该技术，研究人员开发出Amchepry疗法，其流程包括采集志愿者的血液细胞，将其重编程为iPS细胞，再诱导重编程细胞转化为产生多巴胺的祖细胞。随后，神经外科医生将这些细胞移植到帕金森病患者脑部进行技术验证。
Amchepry目前已完成小规模Ⅰ/Ⅱ期临床试验，主要评估这一疗法的安全性。研究人员2025年报告称未出现严重副作用，至少4名受试者表示震颤等症状得到缓解。
ReHeart同样是利用志愿者iPS细胞，但后者经分化变为了心肌细胞，然后被培养成含1亿个细胞的硬币状组织。这些组织被移植到缺血性心肌病患者的心脏中，以促进心血管修复。
研究人员2025年向美国胸外科协会报告称，在一项小型Ⅰ期试验中，ReHeart显示出安全性，并有帮助部分参与者提升身体活动能力的迹象。
日本千叶县一所医院的骨科医生Hiroshi Kawaguchi认为，这两种药物的临床数据“非常匮乏”。他表示，试验的规模均不足以评估风险，且试验缺乏对照组，无法准确判断疗效。
然而，在日本，完成探索性临床试验的再生医疗产品可获得“有条件且限时”的批准。厚生劳动省专家小组已建议对这两种疗法给予此类许可，预计最早将于3月正式获批上市。
随后，制药商、保险公司和医疗机构将共同确定产品价格，由保险方和患者共同承担费用。企业可在7年内向特定人群销售产品，并在此期间持续追踪患者反应以评估安全性和有效性。
Kawaguchi认为，这种监管模式将药物研发的资金与伦理成本转嫁给了患者、纳税人和保险公司，同时削弱了临床数据的质量。
他补充说，这些疗法也可能存在风险。一些研究人员担心重编程后的细胞可能转化为肿瘤。Amchepry和ReHeart均需侵入性手术移植，而且患者后续需服用免疫抑制剂，以防止志愿者来源的细胞被身体排斥。“我支持iPS细胞的研究，但对缺乏充分证据就过早商业化持质疑态度。”Kawaguchi说。（文乐乐）
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