治疗1型发作性睡病有了创新药
近日，中国国家药品监督管理局正式批准了奥普雷顿片的上市申请，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）患者。奥普雷顿片是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约为70万，其中NT1约占75%-80%。 NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠-觉醒状态不稳定。患者不仅会出现典型的日间过度思睡，还可能反复发生猝倒（即在情绪波动时突然失去肌张力）；夜间睡眠往往呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状；长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。
NT1通常在10-20岁之间发病。从临床表现来看，该疾病呈现出贯穿24小时的症状和疾病负担。这些持续的症状和功能障碍使得患者的学业、工作与社交生活等方方面面都受到严重影响。此外，NT1还可能增加交通意外风险，并伴有更高的焦虑、抑郁及相关心理健康问题。尽管疾病负担沉重，但由于公众对该疾病认知不足且症状复杂，往往会导致误诊，患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。
“长期以来，1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物。”北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授表示，“奥普雷顿片的获批意味着1型发作性睡病治疗模式迎来了重大转变，标志着治疗正从‘以对症治疗为主’迈向‘针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗’的新阶段。临床研究表明，这一机制驱动的创新疗法有望改善广泛疾病症状，并有助于提升患者的日常功能和生活质量。“
“奥普雷顿片通过靶向疾病核心发病机制，作用于广泛的临床症状，有望为疾病管理带来意义深远的改变。我们由衷感谢中国监管机构对武田创新成果的认可，通过加速审评支持创新疗法更快惠及中国患者，快速回应国内迫切的临床需求，”武田中国总裁刘燕博士表示。
据悉，奥普雷顿片的获批是基于FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球III期临床研究项目。结果显示，与安慰剂相比，奥普雷顿片在各项预设终点上，对所评估的NT1 广泛症状均展现出具有统计学意义的显著改善，包括日间过度思睡、猝倒及其他次要指标。奥普雷顿片的安全性特征与既往临床试验保持一致，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。
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